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메디포스트가 뉴로스템의 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 임상 1/2a 임상시험에서 위약군과 유의한 차이를 확인하는데 실패했다.

메디포스트는 7일 공시를 통해 36명을 대상으로 진행된 phase 2a에서 탐색적 치료 효과 평가 결과, 임상시험용 의약품 1차 투여(베이스라인) 24주 후 일차 유효성 평가변수인 ADAS-Cog의 변화량 유효성 평가변수에서 위약군과 뉴로스템군 간 통계적으로 유의한 차이를 확인할 수 없었다고 밝혔다.

임상시험은 알츠하이머병 환자에게 뉴로스템과 위약을 Ommaya reservoir를 통해 뇌실 내 4주 간격 3회 투여 시 용량별 안전성 및 내약성(dose limiting toxicity, DLT) 평가 및 탐색적 치료효과 평가를 위해 진행됐다.

10명을 대상으로 진행된 임상 1상의 안전성 평가 결과, 임상시험용 의약품 투여 후 가장 많이 발현된 이상반응은 ‘발열’이였으며, 그 다음으로 ‘두통’, ‘어지럼증’, ‘구토’ 등이었다. 저용량군과 고용량군의 이상반응 발생 경향은 대부분 유사했다.

최대내약용량은 3.0x10^7 cells/2 mL로 확인됐으며, 임상 2a 임상용량으로 진행했다.

총 36명을 대상(뉴로스템 투여군 24명, 위약군 12명)으로 진행된 임상 2a상을 진행했으며, 뉴로스템 투여 이후 발생한 이상반응이 대부분 경증으로 임상적으로 유의한 변화가 관찰되지 않았다. 용량제한독성(DLT)이 발생하지 않은 점 등을 종합해 뉴로스템의 뇌실내 반복투여는 안전하고, 내약성이 양호한 것으로 확인됐다.

임상 2a상에서 탐색적 치료 효과 평가 결과, 임상시험용 의약품 1차 투여(베이스라인) 24주 후 일차 유효성 평가변수인 ADAS-Cog의 변화량 유효성 평가변수에서 위약군과 뉴로스템군 간 통계적으로 유의한 차이를 확인할 수 없었다.

다만, 뇌척수액 바이오마커 검사결과에서 뉴로스템군의 경우 일시적으로 아밀로이드 베타 단백질 42(Amyloid beta 42)와 총타우 단백질(total tau), 과인산화된 타우 단백질(phosphorylated tau)의 수치가 통계적으로 유의하게 감소함을 확인했고, 투여 후 24주째 아밀로이드 PET에서 아밀로이드 침착이 위약군은 스크리닝 대비 증가하는 경향을 보인 반면 뉴로스템 투여군은 감소하는 경향을 확인했다.

회사측은 추적 관찰 기간이 비교적 짧은 단기 임상시험이라는 점을 고려해 뉴로스템 투여환자에 대한 장기추적을 통한 ADAS-Cog를 포함한 인지기능개선 유무를 확인할 예정이다.

임상1/2a시험의 결과 뉴로스템 투여군의 뇌척수액에서 예상 치료효능물질의 증가 소견과 병인물질인 아밀로이드 베타 단백질 42(Amyloid beta 42)와 총타우 단백질(total tau), 과인산화된 타우 단백질(phosphorylated tau)의 수치가 감소되는 소견이 확인됐으므로 차후 적절한 질병 단계 설정과 평가 기간 설정, 효능강화 등을 통해 치매 치료제 개발을 진행한다는 계획이다.