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메디슨파마가 지난 12일 '암부트라 프리필드시린지주' 전문가 대상 론칭 심포지엄을 개최했다.

메디슨파마가 지난 12일 서울 강남구 더 웨스틴 서울 파르나스에서 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(hATTR-PN) 치료제 '암부트라 프리필드시린지주(성분명 부트리시란나트륨)'의 국내 출시 기념 심포지엄을 개최했다.

심포지엄은 hATTR-PN의 최신 진단·치료 지견을 공유하고 환자 치료 환경 개선 방안을 모색하기 위해 마련됐다. 신경과 및 순환기내과 전문의들이 대거 참석해 질환의 조기 진단 중요성과 다학제적 협력 필요성에 대해 심도 있는 논의를 진행했다.

암부트라는 간에서 TTR mRNA 분해를 유도해 변이형 및 정상형 TTR 단백질 생성을 감소시키는 RNA 간섭(RNAi) 기전의 치료제다. 3개월에 1회 피하 투여하는 방식으로 환자의 투약 편의성을 높였으며, 2024년 11월 식품의약품안전처 허가를 거쳐 올해 4월 1일부터 건강보험 급여가 적용되고 있다.

학술 세션에서는 hATTR-PN의 질환 경과와 조기 진단 가이드라인, 암부트라®의 임상 연구 결과 및 실제 처방 경험이 공유됐다. 이어 환자 삶의 질 향상을 위한 신경과·순환기내과 간의 협력 모델과 향후 치료 패러다임의 발전 방향이 제시됐다.

메디슨파마 관계자는 "암부트라의 국내 출시와 급여 적용은 환자들의 치료 접근성을 높이는 중요한 전환점"이라며 "앞으로도 희귀질환 환자들의 미충족 수요를 해소하고 더 나은 치료 환경을 조성하기 위해 의료진과 긴밀히 협력하겠다"고 밝혔다.