극심한 저혈당을 유발하는 초희귀질환인 선천성 고인슐린증 치료제 개발에 실마리가 잡히며 상용화를 향한 수순이 본격화하고 있다.
한독의 오픈이노베이션 파트너사 레졸루트(Rezolute, Inc.)는 개발 중인 희귀질환 치료제 '에르소데투그(RZ358)'에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 생물의약품 허가신청(BLA) 제출 전 미팅(pre-BLA 미팅)을 권고받았다고 밝혔다.
이번 권고는 레졸루트가 선천성 고인슐린증 환자 대상 글로벌 3상 임상(sunRIZE) 데이터를 FDA에 제출해 정밀 검토를 받은 결과다. 당초 sunRIZE 임상은 자가혈당측정(SMBG) 기반 저혈당 감소라는 1차 평가변수를 충족하지 못했으나, FDA는 희귀질환 임상시험의 특수성과 연속혈당측정(CGM) 데이터를 다각도로 검토한 뒤 추가 심층 평가가 필요하다고 판단했다. 이에 BLA 제출을 위한 사전 절차인 pre-BLA 미팅 진행을 공식 권고했다.
레졸루트는 이와 함께 종양 매개성 고인슐린증 환자를 대상으로 진행 중인 글로벌 3상 임상(upLIFT) 연구 결과도 이번 분기 내 발표할 예정이다. 지난 6월 공개된 중간 분석에서는 등록 환자 8명 중 7명이 치료 반응 기준을 충족하며 정맥 포도당 공급이 불필요한 수준까지 증상이 개선되는 성과를 확인했다.
에르소데투그는 인슐린 수용체에 결합해 과도한 인슐린 작용을 억제하는 단일클론항체 치료제로, 미충족 의료 수요가 매우 높은 분야다. 한독은 레졸루트에 대한 전략적 투자를 통해 에르소데투그의 국내 상업화 권리를 확보하고 있다.
네반 찰스 엘람 레졸루트 CEO는 "FDA가 방대한 임상 데이터를 전향적으로 검토해 정식 BLA 심사 가능성을 열어준 점은 매우 고무적"이라며 "규제기관 및 의료진과의 긴밀한 협력을 통해 치료 옵션이 부족한 환자들에게 혁신 신약을 조속히 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 강조했다.
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