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코오롱생명과학(대표 김선진)의 유전자치료제 후보물질 KLS-2031이 당뇨병성 말초신경병증(PDPN)의 차세대 치료 옵션으로 글로벌 학계의 주목을 받고 있다.

코오롱생명과학은 지난 15일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열리는 '미국 신경과학학회(SfN 2025)'에서 KLS-2031의 전임상 연구 결과를 발표한다고 12일 밝혔다.

연구 결과, KLS-2031은 단 1회 투여만으로 표준 치료제인 '프레가발린'과 '둘록세틴'을 매일 투여한 것보다 더 강력하고 오래 지속되는 진통 효과를 보였다. 특히 혈당 조절 정도와 관계없이 통증 완화 효과가 유지됨을 입증하여 차세대 유전자치료제로서의 가능성을 높였다.

코오롱생명과학은 당뇨병성 신경병증 치료제 후보물질 KLS-2031의 최신 전임상 데이터를 세계 최대 규모의 신경과학 분야 학술대회인 미국 신경과학학회(SfN 2025)에서 발표하며 글로벌 입지를 강화하고 있다.

당뇨병성 말초신경병증(PDPN)은 장기간의 고혈당으로 인한 신경 손상 합병증으로, 심한 통증을 동반하지만 현재 완치 가능한 방법이 없고 기존 약물은 부작용 및 의존성 우려가 있었다.

연구 결과 당뇨병성 신경병증 모델 실험쥐에 KLS-2031을 단 1회 투여한 결과, 표준 치료제(프레가발린, 둘록세틴)를 매일 투여한 군보다 더 강력하고 오래 지속되는 진통 효과가 확인됐다.

임상적 유효성: KLS-2031은 인슐린 치료를 병행한 모델에서도 혈당 조절 정도와 관계없이 통증 완화 효과가 유지됨을 증명해, 실제 임상 환자에게도 적용 가능한 치료 옵션임을 시사했다.

단순 진통 작용을 넘어, 척수신경절 및 척수 내 활성화된 면역세포 환경을 조절하는 항염 효과도 관찰되어 통증 발생에 관여하는 생리적·면역학적 반응을 조절할 수 있음을 보여줬다.

KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스(rAAV) 기반의 유전자치료제로, 신경 염증 억제와 통증 신호 경로 조절에 중요한 GAD65, GDNF, IL-10 세 가지 유전자를 동시에 발현하도록 설계됐다.

김선진 코오롱생명과학 대표는 "최근 국제 학회에서 KLS-2031에 대한 글로벌 제약사와 연구자들의 관심이 높다"며 "미국 임상시험에서 척추 질환에 대한 안전성을 이미 확보한 만큼, 최적의 적응증과 용법 발굴을 완료하고 환자 중심의 유전자치료제 개발에 역량을 집중하겠다"고 밝혔다.