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환자-의사-국가 협력 통한 최선의 의료시스템

'마스터프로토콜' 다수의 신약·임상 기회 제공

정밀의료는 환자, 진료의사, 의과학연구자, 국가 등 참여 주체 모두가 이득을 얻을 수 있는 최선의 의료시스템이다. 환자는 자신에게 맞는 약이나 치료방법을 처음부터 시도할 수가 있어 부작용을 최소화하면서 최선의 치료결과를 얻을 수 있다.

진료하는 의사도 자신이 치료하는 환자의 치료 결과가 좋아야 의료인으로서 긍지와 보람을 느끼게 되고, 새로운 치료 및 진단법을 개발하는 연구자들은 효과적인 신약개발을 적은 비용과 짧은 기간 안에 이룰 수 있다. 국가는 국민의 난치성 질환의 효과적인 치료를 한정된 건강보험 재정으로 이룰 수 있는 최선의 방법이 맞춤치료이다.

새로운 암정밀의료 생태계 구축 촉구

개인별 맞춤치료의 가장 앞선 분야는 항암치료 분야이다. 과거 세포독성 항암치료제는 부작용은 심하면서, 치료효과는 투여 받은 암환자의 10~40%만이 일시적인 암병변의 호전을 기대할 수 있는 정도였다.

세포독성 항암치료제는 암의 원발 부위에 따라(예를 들어 위암, 대장암, 간암, 폐암, 유방암 등) 약제를 병용해 투여했으나, 암세포의 분자생물학적 특이 변이를 찾아 공략하는 표적항암제가 개발되면서 개인별 맞춤치료의 시대가 열렸다.

최근 암정밀의료는 암종별 치료 약제 개발이 아닌 tissue-agnostic(조직과 무관한) 신약개발 및 허가가 대세를 이루고 있다. 암의 발생 원인이 선천적 유전성 배경을 바탕으로 후천적 발암환경에 노출돼 다양한 장기에 개인별 위험성이 더해져서 암이 발생한다는 원리를 이해한다면 당연한 현상이다. 이러한 개념은 과거 조직학적 진단과 분류에 집착하는 신약개발 프레임을 뒤집으며 새로운 암정밀의료생태계 구축을 촉구하고 있다.

암정밀의료가 처음 도입되는 시기에는 대형 글로벌 제약회사의 신약개발 필요성에 따라 약제의 표적이 되는 유전자 변이를 가진 환자만을 골라서 진행됐으며, 특정 유전자변이가 없는 환자는 참여가 제한되거나 기존 치료를 받는 대조군에 포함됐다. 그러나 이러한 접근으로는 대규모 환자 유전자 정보 파악도 어렵고 환자들의 수요도 충족할 수 없으며 신약을 개발하는 특정 제약회사가 모든 정보를 독점하게 됨을 알게 됐다.

인프라 부족으로 효과적 맞춤치료 불가

특히 암환자들은 다양한 유전자변이를 가지고 있는 반면 이러한 수백 가지 유전자 변이를 한꺼번에 검사할 수 있는 인프라도 부족하고, 사용 허가된 신약 항암제와 임상시험 중인 신약이 많지 않아 실제로 암환자에게 도움이 되는 효과적인 정밀의료 맞춤치료가 불가능했다.

이러한 한계점을 극복하기 위한 전략이 마스터프로토콜(플랫폼임상시험)이라는 프로젝트로 이는 국가나 매머드급 대형 암전문기관이 주체가 되어 진행되는 것이 일반적이다. 장점은 이 프로그램에 참여하는 환자들의 유전자 정보를 동일한 대량 유전자검사법으로 최대한 확보하고, 각각의 유전자 변이를 타깃으로 하는 신약으로 치료받을 수 있는 임상시험을 체계적으로 오픈한다.

이는 환자들에게 많은 치료 기회를 제공함과 동시에 빅데이터 분석 시스템을 구축해 이를 활용한 신약개발의 시너지를 추구하는 프로젝트이다. 특히 이 프로젝트에 참여한 환자는 본인의 특정 유전자변이를 타깃으로 하는 신약 임상시험이 없다 해도 추후 새로운 임상시험이 시작되면 치료를 받을 수 있는 기회를 가질 수 있으며, 새로운 임상시험 참여가 불가능해도 다른 치료법의 효과 여부에 대한 실제 의료현장 자료 수집이 가능하다.

이 프로젝트가 많은 장점을 가지고 있으나 성공하기 위해서는 참여 환자들이 신뢰할 수 있는 공정성, 투명성, 전문성이 확보돼야 하며, 새로운 신약의 치료기회를 제공하는 다수의 연구자 주도 임상시험이 가능해야 한다.

또한 동일한 유전자분석 플랫폼을 사용하여 빅데이터 구축이 가능해야 한다. 이를 위해서는 지속적인 국가연구비를 지원해 연구자 주도 임상시험들이 다수 수행돼야 하며 빅데이터 구축을 위한 투자가 선행돼야 하므로 국가적인 지원이 반드시 필요하며, 전 국민이 암정밀의료의 당위성과 필요성에 공감대를 이뤄야 하겠다.

암과 같은 난치병의 극복을 위해서는 과거의 비효율적인 신약개발 프레임에서 벗어나 환자, 진료의사, 의과학연구자, 국가 등 참여 주체 모두에게 도움이 되는 전략을 수립하고 함께 협력해야 전 인류의 질병으로 인한 고통을 줄일 수 있을 것이다.