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세포·유전자치료제(Cell and Gene Therapy, CGT)가 시장 내 미충족 수요를 해결하고 개인 맞춤의 정밀 치료를 가능하게 하는 차세대 치료제로 전망되고 있다. 

최근 국가생명공학정책연구센터 보고서에 따르면, 세포·유전자치료제는 세포·유전자치료제(CGT)는 세포치료제(Cell therapy), 유전자치료제(Gene Therapy), 유전자 변형된 세포치료제(Gene modified cell therapy)로 구분된다. 

세포치료제와 유전자치료제는 이용되는 재료가 다르다는 점에서 엄연히 구분 되나, 유전자치료의 매개체로 세포를 활용하면서 둘의 구분이 모호해졌다.

실제 바이오의약품은 관련 기술의 발전으로 '(1세대)생물학적 제제·단백질 치료제→ (2세대)항체의약품→(3세대)세포·유전자치료제(CGT)'로 패러다임 전환 중이다.

기존 항체의약품이 바이오의약품 시장을 견인해 왔으나, 큰 분자량에 따른 세포 내부 표적의 한계에 따라 최근 유전자 수준에서 병인을 편집·교정할 수 있는 새로운 치료법으로 세포·유전자치료제가 주목을 받고 있는 것이다.

보고서에 따르면, CGT 전체 시장은 2021년 46억7000만달러에서 2027년 417억7000만달러 규모로 연평균 44.1%로 성장할 것으로 예측된다. 

세포치료제는 2021년 5억4000만달러에서 2027년 79억8000만달러로 연평균 56.7% 증가할 것으로 전망된다. 특히 연골 손상을 치료하는 베리셀의 MACI와 크론병 복합지질 치료제인 다케다의 Alofisel 등이 성장을 주도할 핵심 제품으로 추정되고 있다.

유전자치료제는 2021년 20억3000만달러에서 2027년 184억1000만달러로 연평균 44.6% 증가할 것으로 전망된다.

특히 암과 희귀질환 관련 파이프라인 개발이 가장 활발하게 개발 중으로, CGT의 암 치료 파이프라인은 총 2756개로 전년대비 725개가 추가 개발됐다. 

임상시험 단계의 파이프라인 중 44.8%가 암과 관련된 파이프라인이며, 중추신경계(11.7%)아 감각기관(6.6%) 등에 대한 CGT가 개발 중이다. 

지역별로 북미 시장이 45.3%로 가장 큰 비중을 차지하며 지속 성장이 예측된다. 

노바티스는  급성림프구성백혈병 치료제인 킴리아(Kymriah)의 성공에 힘입어 척수성근위축증 유전자치료제인 졸겐스마(Zolgensma)를 출시해 시장을 지배하고 있다. CAR-T세포 치료제에 주력하고 있으며 6개의 유전자치료제를 추가 개발 중이다.

길리어드의 경우 미망성 거대 B세포 림프종 치료제인 예스카타(Yescarta)와 급성 백혈병 치료제 테카투스(Tecatus)를 주력으로 면역항암제를 개발했다. 

주로 암에 대한 파이프라인을 확장하고 있으며, 2022년 첫 번째로 승인된 킴리아를 제치고 예스카타가 CAR-T치료제 시장에서 매출액 1위를 달성하고 있다.

BMS는 유전자 변형 세포치료제와 혈액암·고형암과 관련된 다세포 치료제에 대한 강력한 상업적 능력을 보유하고 있으며, 2023년 불응성 거대 B세포 림프종 치료제인 브레얀지(Breyanzi)가 혈액암 적응증 등의 2차 치료제로 승인됐다.

이에 전 세계 주요국은 CGT 개발 촉진을 위해 대규모 자금 투자와 연구 혁신 인프라를 지원하는 민관 협력 지원 프로그램을 운영 중이다.

미국 ARPA-H는 '맞춤형 유전자 치료제 컨소시엄'을 운영하여 유전자 치료제 개발 프로세스의 효율성 제고와 개발 과정의 장애요소(자금, 규제 등)을 극복하기 위해 각 단계별 작업반을 구성해 혁신 연구를 추진 중에 있다. 유럽혁신위원회는 Horizon Europe을 통해 CGT 분야에 혁신 연구활동 프로그램 7개를 선정해 CGT 개발에 집중 지원하고 있다.

이들은 고가의 CGT 환자 접근성을 높이기 위해 제약기업과 약가협상을 통해 환급이나 급여 증 적절한 지원을 위해 '결과기반보상(OBR)'모델을 채택해 보험금을 지원하고 있다.

보고서는 "GT 시장 성장 촉진을 위해서 기술 개발과 제조역량 강화를 통한 고품질, 저비용이 CGT 개발과 약가제도 및 규제 개선 등의 정책적 지원이 필요하다"고 강조했다.