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글로벌 바이오 제약 기업 애브비는 BCL-2선택적 억제제인 베네토클락스와 리툭시맙의 병용요법으로 치료한 재발성·불응성 만성림프구성 백혈병(CLL) 환자의 전체반응률(ORR:overall response rate)이 84%로 나타났다는 제1b상 연구 결과를 발표했다.

또 환자 6명은 완전관해 내지 불완전한 골수 회복을 동반한 완전관해를 보인 후, 베네토클락스 치료를 중단했다. 환자 3명은 중앙값 12개월 동안 반응률을 유지했다. 자세한 자료는 6월 11일부터 15일까지 빈에서 열린 제20회 유럽혈액학회의 구연발표에서 공개됐다.

호주 로얄멜버른병원 혈액내과 및 골수이식센터 교수이자 월터-엘리자 홀 의학연구소 임상중재분야 책임자인 앤드류 로버트 교수는 “초기 연구 결과에서 가장 흥미로운 부분은 완전관해 후 치료를 중단할 수 있었던 환자와 치료 중단 이후에도 완전관해를 계속 유지한 환자의 데이터이다. 이번 베네토클락스 병용치료 임상연구에서 보여준 반응률 결과는, 해당 치료법이 환자들에게 다른 치료 옵션을 제공할 수 있고, 추가 연구 가치가 있다는 것을 증명했다”라고 말했다.

만성림프구성백혈병(CLL)은 서양의 성인들에게 가장 일반적으로 나타나는 백혈병이다. 미국의 경우, 매년 새로 진단 받는 백혈병 환자 중 약 1만4620명이 만성림프구성백혈병 환자이다. 만성림프구성백혈병은 감염에 맞서는 백혈구의 일종인 림프구를 골수에서 서서히 과다 생성하는 혈액과 골수의 종양이다. 발생 원인은 아직 완전히 밝혀지지 않았으나 연구자들은 유전적 돌연변이와 관련이 있을 것으로 생각하고 있다.

애브비 종양학 임상개발 부사장 개리 고든 박사는 “애브비는 암 중에서도 치료가 특히 어려운 암 환자에게 도움이 되는 치료법을 개발하고자 한다. 베네토클락스와 리툭시맙의 병용 치료 가능성에 대해 확인한 것은 애브비의 병용 치료 연구 방법을 보여주는 일례” 라고 말했다.

제1b상 글로벌, 약물공개, 다기관 연구를 통해 재발성·불응성 만성림프구성 백혈병(CLL) 환자 또는 소림프구림프종 환자를 대상으로 베네토클락스와 리툭시맙 병용 치료의 최대 내약 용량 및 안전성을 평가했다. 2차 목표에는 약동학 및 효능에 대한 초기치료도 포함돼 있었다.

전체 환자 49명 중 전체반응률은 84%(n=41/19)이었고 CR(6명은 불완전한 골수 회복을 동반한 완전관해) 달성 환자는 20명(41%)이었으며, 부분관해를 달성한 환자 21명(43%)이었고, 그 중 1명은 결절성 부분관해였다.

베네토클락스는 다양한 암종 환자 치료에 연구 중인 경구 BCL-2억제제이다. BCL-2 단백질은 림프구를 포함한 일부 세포의 자멸사를 저해하는데 여러 가지 암 유형에서 발현될 수 있다. 베네토클락스는 BCL-2 단백질의 기능을 선택적으로 억제하도록 설계됐다. 베네토클락스는 제넨테크 및 로슈와 공동 개발되고 있다.

연구에 참여하는 기업들은 현재 여러 암 연구와 함께 재발성·불응성 만성림프구성백혈병 치료에 제3상 임상 시험에서 평가되고 있는 베네토클락스의BCL-2 연구에 전념하고 있다.

올해 미국 식품의약국은 베네토클락스를 17번 염색체 결손 변이가 있고, 이전에 치료 받은 경험이 있는 재발성·불응성 환자의 만성림프구성백혈병의 혁신치료제로 지정했다. 베네토클락스는 연구용 화합물로, 미국 식품의약국이나 기타 보건 당국에서 안전성과 유효성이 아직 평가되지 않았다.